L’emofilia è una malattia congenita rara, causata dalla mancanza di alcune proteine della coagulazione del sangue: il fattore VIII, carente nella emofilia A e il fattore IX, mancante in quella di tipo B. Il trattamento standard prevede la somministrazione endovenosa della terapia sostitutiva con fattori della coagulazione, i cui limiti sono, tra gli altri, la somministrazione endovenosa e il possibile sviluppo di inibitori che determinano la perdita di efficacia della terapia. Sono attualmente in corso studi clinici con nuove molecole che agiscono con meccanismo completamente innovativo. Si tratta di anticorpi monoclonali antagonisti del pathway di inibizione del fattore tissutale (TFPI), un'altra proteina naturale anticoagulante, che inducono aumentata generazione di trombina nel plasma di pazienti emofilici.
Queste nuove molecole (anti-TFPI) hanno il vantaggio di poter essere utilizzate anche nei pazienti emofilici con inibitore e prevedono una modalità di somministrazione sottocutanea, a garanzia di una maggiore aderenza al trattamento. Obiettivo di questo evento è illustrare la fisiologia del TFPI, il suo ruolo nella coagulazione ed il razionale della sua inibizione. Il corso fornirà inoltre una panoramica a 360° sulla nuova classe degli anti-TFPI, approfondendone il meccanismo d’azione, la farmacocinetica, gli studi di fase 1, 2 e 3, le principali esperienze cliniche e gli unmet needs coperti da questa classe.